Znanstvenici vjeruju da su na dobrom putu da otkriju lijek za hemofiliju A, bolest koja nastaje zbog manjka faktora zgrušavanja krvi, a očituje se u nemogućnosti prestanka krvarenja.

Jedna doza genske terapije eksperimentalno je dana trinaestorici pacijenata u Velikoj Britaniji i omogućila im da prestanu konzumirati lijekove. Radi se o muškarcima koji, u slučajučak i lakše nezgode, ne bi mogli prestati krvariti, a krvarili bi i iz zglobova, što im je čak i za vrijeme spavanja prouzrokovalo bol. Nakon terapije, nijedan od pacijenata više spontano ne krvari.

Specijalisti za hemofiliju tvrde da je potraga za lijekom u obliku genske terapije za tu vrstu bolesti povijesno gledano bila poput potrage za Svetim gralo. Pacijenti koji boluju od hemofilije terapiju trebaju uzimati tri puta tjedno, no i unatoč tome mogli bi početi krvariti. Dati im jednu dozu lijeka koji bi ih izliječio za cijeli život je cilj kojemu se svi nadaju.

Svim pacijentima koji su sudjelovali u ispitivanju lijeka ubrizgan je identičan oblik jedinstvenog gena koji potiče krv na zgrušavanje, a koji im je prilikom rođenja falio. Mala količina ubrizganog gena kod prva dva pacijenta nije djelovala, no 13 ostalih pacijenata koji su nakon prve dvojice primili malo veću dozu, mogli su prestati uzimati standardnu terapiju. Godinu dana nakon toga, 11 od njih ima faktor zgrušavanja krvi skoro ili u potpunosti jednak normali.

Na globalnoj razini od hemofilije pati 400 000 ljudi, a znanstvenici su oduvijek smatrali da je lijek moguće pronaći upravo u genskoj terapiji. Trinestoricu pacijenata pozorno će se pratiti kako bi se saznalo ima li terapija učinka na duge staze i smije li se masovno koristiti. Nakon toga, počet će se raspravljati o cijeni.